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Ci sarà un vaccino contro il diabete? PDF Stampa E-mail
Venerdì 28 Giugno 2013 08:02

E' innegabile: i vaccini hanno rivoluzionato il mondo della medicina. Patologie come poliomielite e vaiolo, che fino a pochi hanno fa' mietevano vittime, ora sono state quasi del tutto debellate.
Da anni la speranza sarebbe quella di poter annoverare tra queste anche il diabete di tipo 1.
E' proprio di questi giorni la notizia che il professor Lawrence Steinman, della Stanford University School of Medicine, avrebbe realizzato un vaccino in grado di combattere la malattia.

 

Il diabete giovanile di tipo 1 è una patologia autoimmune che colpisce prevalentemente i bambini e i giovani. Ne soffrirebbe circa il 3% della popolazione mondiale. Le persone che ne soffrono subiscono la progressiva ed inarrestabile distruzione delle beta cellule presenti nel pancreas (cd isole di Langherans) che hanno come finalità quella di produrre l’insulina. I malati quindi sono costretti, per tutta la vita, ad iniettarsi di questo ormone per cercare di stabilizzare i livelli di glucosio nel sangue.

L’idea dei ricercatori statunitensi della Stanford University sarebbe quella di agire sul sistema immunitario, "spegnendo" la risposta immunitaria:  "si tratta di un vaccino al contrario, funziona uccidendo le cellule immunitarie impazzite che attaccano il pancreas", ha detto Steinman all'ANSA, un approccio completamente diverso dai classici vaccini usati invece per "attivare" il sistema immunitario.

Nello studio dei ricercatori della Stanford University, le persone vaccinate sono state in grado di produrre più insulina rispetto a quelle non trattate e le cellule “impazzite” che attaccano il pancreas sono risultate numericamente molto inferiori.
Il prof Lawrence Steinman ha precisato che il vaccino "è stato testato su pazienti cui era stata fatta la diagnosi di diabete 1-3 anni prima" (quindi neodiagnosticati) e che  al momento si sta "organizzando un trial clinico più grande su un maggior numero di pazienti dopo aver visto gli ottimi risultati sui primi 80". Se i risultati dovessero confermare questi dati preliminari ci troveremmo di fronte ad una vera e propria rivoluzione: spegnere il sistema immunitario per impedire la distruzione delle cellule pancreatiche.

Indubbiamente questi studi ci fanno ben sperare, ma non dobbiamo nasconderci che la strada per un vaccino efficace per il diabete tipo 1 sia ancora lunga.

 

di Daniela D'Onofrio

 

 

Abbiamo chiesto al Prof. Antonello Pileggi, professore Associato presso i dipartimenti di Chirurgia, Microbiologia/Immunologia, e Ingegneria Biomedica dell'Università di Miami e collaboratore del prof. Camillo Ricordi al DRI di Miami, un commento su quello che sembra un importante passo in avanti nella ricerca di una cura definitiva per il diabete:

"Lo studio e' stato condotto da un team internazionale di esperti immunologi e diabetologi di tutto rispetto che da anni sono attivamente impegnati a studiare e capire la fisiopatologia del diabete tipo 1 oltre che a testare nuove terapie in grado di prevenire o bloccare l'autoimmunità per preservare la funzionalità beta-cellulare. L'approccio utilizzato in questo studio pilota era mirato più che altro a determinare la 'safety' del trattamento per i pazienti ed, in seconda battuta (ma non meno importante), l'impatto del trattamento su parametri immunologici e metabolici.

Il montare di una risposta immune nei confronti di molecole che sono normalmente presenti nel corpo umano e pertanto dovrebbero essere 'tollerate' e' alla base di alcuni patologie autoimmuni. Il diabete tipo 1 è associato alla presenza di autoimmunità umorale (auto-anticorpi) e cellulare (cellule autoreattive) nei confronti di molecole presenti nelle cellule beta del pancreas, tra cui pro-insulina.
Il "vaccino" utilizzato nello studio condotto dal Prof. Roep e collaboratori consiste in un frammento ('plasmide') ingegnerizzato di acido deossinucleico (DNA) con il codice della pro-insulina (BHT-3021) che e' stato iniettato nell'arco di 12 settimane in pazienti adulti (dai 18 anni in su) che erano stati diagnosticati con diabete tipo 1 cinque anni o meno prima di entrare nello studio. Sono state testate tre dosi ed un gruppo di pazienti ha ricevuto un placebo. I risultati dello studio indicherebbero una buona tolleranza al trattamento senza effetti indesiderati importanti, confermandone la 'sicurezza'. Dal punto di vista dell'efficacia, il trattamento con il plasmide  BHT-3021 ha portato ad una riduzione significativa dei linfociti autoreattivi (CD8) specifici per preinsulina selettivamente, mentre i linfociti con altre specificità sono stati risparmiati, confermando pertanto l'effetto mirato del "vaccino".  Inoltre il c-peptide (usato come biomarker della funzionalità beta-cellulare) è risultato più elevato nei pazienti che hanno ricevuto il BHT-3021 rispetto a quelli trattati con il placebo.  Ovviamente, bisogna ancora esplorare la durata dell'effetto e se saranno necessari trattamenti più estesi nel tempo per ottenere un effetto duraturo. Inoltre, potrebbe essere utile combinare il trattamento anche per altri autoantigeni associati col diabete tipo 1 per ottenere sinergie.

Recenti studi promossi da nPOD hanno reso disponibili tessuti bioptici ottenuti da pazienti con diabete tipo 1 per studiarne la fisiopatologia e dimostrato che e' possibile rinvenire in molti casi cospicue quantità di beta cellule anche dopo anni dall'insorgenza dell'iperglicemia. Almeno preliminarmente, questo studio confermerebbe come la riduzione dell'infiammazione ottenuta mediante la riduzione dei linfociti specifici per uno degli autoantigeni associati al diabete tipo 1 possa favorire un miglioramento funzionale è alquanto incoraggiante, e giustifica la necessità di intraprendere ulteriori studi che possano valutare le potenziali sinergie dell'integrazione di trattamenti immunomodulanti che possano ristabilire la tolleranza e permettere il recupero (completo o parziale) della funzionalità beta-cellulare residua che potrebbe a sua volta fungere da 'mini-infusore biologico' permettendo di migliorare il controllo metabolico (nel caso del recupero parziale, per esempio, con basse dosi di insulina – come dimostrato nel trapianto di isole) e prevenire insorgenza e progressione delle complicanze a breve e lungo termine del diabete scompensato."