Il Diabete in Pillole del Dr Andrea Scaramuzza – Studio PROTECT ovvero l’uso di Teplizumab nel diabete all’esordio

Pubblicati in concomitanza con la loro presentazione a #ispad2023 i dati dello studio PROTECT, uno studio randomizzato, controllato in doppio cieco, della durata di 78 settimane (studio di fase 3) sull’utilizzo di Teplizumab in pazienti all’esordio di diabete tipo 1.

1. Teplizumab è un anticorpo monoclonale utilizzato con successo nei pazienti ad alto rischio di sviluppare diabete tipo 1, nei quali ha rallentato la comparsa clinica della malattia per un periodo di oltre 3 anni. Nello studio PROTECT è stato utilizzato nei pazienti all’esordio, con l’obiettivo di valutare la sua efficacia nel preservare la loro funzionalità beta-cellulare.

2. Studio randomizzato controllato in doppio cieco significa che per ogni 2 pazienti a cui veniva somministrato il Teplizumab 1 riceveva un placebo (in parole povere acqua fresca).
Nè i pazienti, nè i medici sapevano chi prendeva cosa (doppio cieco). Sono stati arruolati bambini e adolescenti con età compresa fra 8 e 17 anni, tutti a meno di 6 settimane dall’esordio, con almeno 1 anticorpo positivo e un C-peptide dopo stimolo >0.2 pmol/mL.

3. I pazienti hanno ricevuto due cicli di 12 giorni ciascuno, a distanza di 26 settimane uno dall’altro. Qualcuno riceveva Teplizumab, qualcuno “acqua fresca”. Tutti sono stati seguiti per 78 settimane (1 anno e mezzo). Alla fine 217 pazienti hanno ricevuto Teplizumab e 195 hanno completato lo studio, mentre 111 sono stati trattati con placebo e 101 hanno completato lo studio.

4. Dopo 78 settimane i pazienti trattati con Teplizumab avevano una secrezione di C-peptide significativamente più elevata di quelli trattati con placebo, valori di glicata simili ma utilizzando dosi di insulina significativamente inferiori, raggiungendo la luna di miele in percentuale più elevata, con un tempo in range tendenzialmente più elevato.

5. Il tutto a spese di qualche effetto collaterale, sindrome da attivazione delle citochine, alterazioni dei linfociti, mal di testa, nausea, ipoglicemia (simile fra Teplizumab e placebo). Teplizumab si è quindi rilevato efficace nel preservare la funzionalità beta-cellulare.