Cellule staminali pluripotenti per trattare il diabete di tipo 1: primo studio nell’ uomo in Europa
Il Beta Cell Therapy Consortium ha annunciato oggi che, per la prima volta in Europa, un prodotto cellulare derivato da cellule staminali pluripotenti è stato impiantato in pazienti con diabete di tipo 1. Lo studio di fase 1 ha previsto l’impianto di una dose sub-terapeutica di cellule progenitrici pancreatiche incapsulate (PEC-Direct prodoto da Viacyte) nel sottocute ed è complementare ad uno studio simile in atto in Nord America. Durante la prima fase dello studio in Europa, le cellule impiantate saranno valutate per la loro capacità di dar vita a cellule beta producenti insulina. Nella seconda fase (studio di fase 2) si valuterà la capacità delle cellule di produrre una quantità di insulina sufficiente per regolare il metabolismo degli zuccheri nel soggetto con diabete di tipo 1. L’impianto in più pazienti è stato eseguito da un team multidisciplinare internazionale (Brussel, San Diego, Milano) presso l’University Hospital of Vrije Universiteit Brussel (VUB).
Il Beta Cell Therapy Consortium, che è supportato da un grant della comunità europea (programma Horizon 2020), include team clinici, di ricerca e industriali provenienti dalla Vrije Universiteit Brussel (VUB) di Brussels, da ViaCyte di San Diego, dal Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano, dal Nestlé Institute of Health Sciences di Lausanne, dall’University Medical Center di Leiden, e dall’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière di Parigi.
“Nei modelli preclinici – spiega Piemonti, direttore del San Raffaele Diabetes Research Institute di Milano e PI per lo stesso nel Beta Cell Therapy Consortium – gli impianti di PEC-Direct sono in grado di formare una massa funzionale di cellule beta che controlla i livelli di glucosio nel sangue. Questo potenziale viene ora esaminato nel primo studio clinico europeo con pazienti affetti da diabete di tipo 1 che hanno perso il controllo della glicemia a seguito della perdita di cellule beta nel pancreas. Per questa popolazione di pazienti, una terapia sostitutiva con cellule beta può potenzialmente fornire una cura funzionale. Queste prime esperienze nell’uomo sono importantissime: ci permetteranno di capire il reale potenziale di questo approccio, di evidenziarne i problemi e rappresentano il punto di partenza di un percorso che speriamo sarà in grado di offrire nel futuro una alternativa all’utilizzo dell’insulina. Ma dobbiamo essere molto prudenti – conclude Piemonti – e ricordare ancora una volta che al momento l’utilizzo dell’insulina per i pazienti con diabete di tipo 1 rappresenta l’unico trattamento possibile”.
Il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano coglie l’occasione per ringraziare tutti coloro che hanno dato la fiducia alla nostra ricerca sostenendola con iniziative di supporto e donazioni.
