Dagli Usa il primo vaccino contro diabete giovanile
Un primo vaccino terapeutico contro il diabete di tipo 1 o diabete giovanile è stato messo a punto e testato con successo sui primi 80 pazienti. Il vaccino funziona ‘al contrario’ rispetto ai vaccini tradizionali, spegnendo in modo selettivo la risposta immunitaria errata che causa la malattia. Il vaccino è stato sviluppato e testato dall’equipe di Lawrence Steinman della prestigiosa università californiana di Stanford e i primi risultati clinici sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine.
“Questo lavoro è una speranza e una prospettiva molto interessante essendo le persone su cui è stato testato il vaccino già insulino-dipendenti (quindi con un danno pancreatico già importante) – spiega il professor Andrea Giaccari dell’Università Cattolica di Roma – però ad oggi una terapia come quella proposta dagli scienziati Usa non garantirebbe al persona con diabete di liberarsi completamente dall’insulina-dipendenza”.
“E’ comunque un approccio interessante – continua Giaccari – perché i risultati ottenuti mostrano che il vaccino è capace di rallentare il danno al pancreas e perché rispetto ad altri vaccini prospettati in passato questo ha per la prima volta dei risultati significativi”. Il diabete giovanile o di tipo 1 è una malattia autoimmune con esordio in età pediatrica e adolescenziale. Il sistema immunitario del paziente “va in tilt” e comincia ad attaccare il pancreas, precisamente le cosiddette ‘isole di Langerhans’, deputate alla produzione di insulina, l’ormone che regola la glicemia.
Man mano che il danno operato dal sistema immunitario aumenta, il paziente diventa incapace di produrre insulina e deve assumerla con iniezioni per tutta la vita. Gli esperti californiani hanno pensato a un vaccino per bloccare in modo selettivo la distruzione delle isole di Langerhans, per bloccare quindi le cellule immunitarie impazzite (chiamate linfociti T killer CD8) che attaccano il pancreas.
Mentre i vaccini classici, sia preventivi sia terapeutici, funzionano attivando la risposta immunitaria, questo vaccino funziona all’inverso, cioé spegnendo la risposta immunitaria ma in modo selettivo, ovvero solo la risposta errata che causa la malattia. I ricercatori hanno testato il vaccino somministrandolo a differenti dosi per 12 settimane su una parte dei pazienti, mentre al gruppo di controllo hanno somministrato un placebo. Dopo la vaccinazione i ricercatori hanno controllato a più riprese (fino a 24 mesi dal vaccino) la risposta insulinica dei pazienti vaccinati e non, offrendo loro un frappé, ovvero un concentrato di zuccheri.
E’ emerso che nel sangue dei soggetti vaccinati vi erano concentrazioni maggiori del cosiddetto “peptide-C” – sottoprodotto della produzione di insulina – segno che le cellule pancreatiche sono state protette dal vaccino e continuano a produrre insulina. Inoltre le cellule immunitarie impazzite che attaccano il pancreas risultano ridotte nel sangue dei pazienti vaccinati, segno che il vaccino é riuscito a metterle KO.
ll vaccino non ha dato alcun tipo di effetto collaterale. Per di più le elevate quantità di peptide-C rilevate nel sangue dei pazienti trattati sono un fatto positivo perché precedenti studi stato hanno evidenziato che il peptide-C è associato a ridotte complicanze nel diabete giovanile (complicanze renali, visive e neurologiche che spesso compaiono dopo anni di malattia, specie se il paziente non è ben riuscito a regolare la propria glicemia, cioé a gestire il proprio diabete). Questo è il primo vaccino inverso a mostrarsi efficace e in grado di cambiare radicalmente il decorso della malattia evitando che si aggravi. Il vaccino potrebbe anche essere modificato per la cura di altre malattie autoimmuni come la sclerosi multipla.
“Il nostro è il primo potenziale vaccino contro il diabete giovanile e i risultati sui primi 80 pazienti da noi ottenuti sono stati così positivi che in 12-18 mesi potrà partire una nuova sperimentazione clinica allargata a un maggior numero di pazienti”. Sono le parole entusiaste di Lawrence Steinman della Stanford University in California, uno dei più prestigiosi atenei Usa, che, intervistato dall’ANSA, spiega: “il nostro è un vaccino inverso, che funziona cioé al contrario rispetto ai vaccini tradizionali, frenando -invece che attivando – la risposta immunitaria”.
“Il vaccino – precisa Steinman – uccide le cellule immunitarie impazzite che attaccano il pancreas e spegne la risposta immunitaria errata contro l’organo”. “Più precisamente – continua Steinman – si tratta di un vaccino fatto di un anello di Dna (un plasmide) che contiene il gene per la proinsulina (molecola precursore dell’ormone insulina); inoltre a questo gene è associato un freno molecolare. Presentando la proinsulina al sistema immunitario insieme a questo freno molecolare – spiega lo scienziato – il sistema immunitario viene spento in modo selettivo e diviene incapace di reagire alla proinsulina. Questo meccanismo porta alla morte programmata le cellule immunitarie killer dell’organismo contro la proinsulina che danneggiano il pancreas”. “Abbiamo testato il vaccino su persone che avevano il diabete giovanile da 1-3 anni i quali avevano ancora una funzione pancreatica residua”, racconta l’esperto.
“Il nostro vaccino potrà funzionare su tutti quei pazienti diabetici di tipo 1 che, appunto, hanno ancora una qualche funzionalità del pancreas. Infatti, distruggendo i linfociti killer impazziti, il vaccino consente alle cellule produttrici di insulina residue di guarire” e quindi al paziente di ricominciare a produrre l’insulina che gli serve per regolare la glicemia. “Visto il nostro iniziale successo con i test su 80 persone – conclude l’esperto – stiamo organizzando una sperimentazione clinica più vasta”.
Bart O. Roep, Nanette Solvason, Peter A. Gottlieb et al Plasmid-Encoded Proinsulin Preserves C-Peptide While Specifically Reducing Proinsulin-Specific CD8+ T Cells in Type 1 Diabetes Sci Transl Med 26 June 2013: Vol. 5, Issue 191, p. 191ra82
