Diabete di Tipo I: con l’arruolamento del primo Paziente, al via lo Studio Internazionale di Fase III per Reparixin, farmaco frutto della ricerca Dompé
Dompé, una delle principali aziende biofarmaceutiche in Italia, ha annunciato oggi di aver arruolato il primo Paziente per l’avvio dello studio di Fase III su Reparixin, molecola che ha dimostrato di migliorare l’efficacia del trapianto di isole pancreatiche,che contengono le cellule deputate alla produzione di insulina, nuova frontiera per la cura del diabete di tipo I. Questo risultato segue i promettenti risultati fino qui ottenuti durante le precedenti fasi di sviluppo clinico. La molecola ha inoltre ottenuto la Orphan Drug Designation da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA) e dell’European Medicines Agency (EMA): un ulteriore, importante passo nel processo di sviluppo di questo candidato nuovo farmaco.
Reparixin, un inibitore potente e selettivo della chemochina interleuchina 8 identificato nei laboratori italiani di Dompé, è stato sviluppato con l’obiettivo di inibire in modo specifico la risposta infiammatoria, preservando la funzionalità delle isole pancreatiche e, dunque, contribuendo al miglioramento dell’efficacia del loro trapianto.
Lo studio di Fase III, randomizzato, multicentrico in doppio cieco, sarà condotto in 7 Paesi e 10 centri in Europa e Stati Uniti e prevede l’arruolamento di circa 60 pazienti, ovvero la metà dei pazienti sottoposti, nel mondo, a trapianto di isole allogeniche. Lo studio valuterà l’efficacia del farmaco nel migliorare l’efficienza del trapianto di isole, proteggendo la sopravvivenza e la funzionalità delle cellule trapiantate. Non solo. Sarà valutata anche la capacità del farmaco di aumentare la percentuale dei pazienti in grado di raggiungere la insulino indipendenza e di garantire il controllo della glicemia.
Il diabete di tipo I, che colpisce solo in Italia circa 250mila Pazienti con 5mila nuovi casi rilevati ogni anno, è la più diffusa tra le malattie croniche pediatriche, e porta ad una rapida distruzione delle cellule pancreatiche che producono insulina a causa di un’anomala reazione del sistema immunitario, rendendo così necessaria per questi pazienti la somministrazione esterna dell’insulina per il controllo della glicemia.
“Il Diabete di Tipo I si conferma una patologia in crescita nel mondo, con un impatto di rilievo su fasce di popolazione anche molto giovani. Per questo, siamo particolarmente soddisfatti dei risultati ottenuti che attestano, ancora una volta, l’eccellenza della ricerca Italiana a livello internazionale” – dichiara Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato del Gruppo Dompé. “L’avvio della Fase III, coniugato al riconoscimento della Orphan Drug Designation da parte della FDA e dell’EMA, è una tappa determinante nello sviluppo clinico di Reparixin per il miglioramento dell’efficacia del trapianto di isole pancreatiche e per la sua piena affermazione come concreta alternativa terapeutica per i Pazienti affetti da diabete giovanile”.
Nell’ambito di uno studio di Fase II, multicentrico, randomizzato, Reparixin ha dimostrato di migliorare significativamente l’efficienza del trapianto di isole, prevenendo la morte della beta-cellula nella fase successiva al trapianto e garantendo una sopravvivenza a lungo termine del trapianto stesso, aumentando in questo modo la percentuale di pazienti in grado di raggiungere l’insulino indipendenza ad un anno dal trapianto.
Il trapianto di isole pancreatiche si è affermato negli ultimi anni, grazie all’impegno di una comunità scientifica internazionale, come procedura alternativa e altamente promettente. Poiché queste cellule hanno la proprietà di mantenere la propria funzionalità anche quando impiantate in organi diversi dal pancreas, le isole, prelevate da un donatore, possono essere infuse nel fegato del paziente attraverso una semplice iniezione nella vena porta e, così impiantate, garantiscono il controllo della glicemia.
“La convinzione che una terapia antinfiammatoria mirata potesse rappresentare un reale contributo alla piena affermazione del trapianto di isole pancreatiche, ha trovato conferma nelle precedenti fasi di studio della molecola” – spiega Lorenzo Piemonti, Principal investigator del trial clinico e direttore del programma trapianto di isole presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. “Ci aspettiamo che lo studio di Fase III, multicentrico a livello internazionale, possa fornirci importanti conferme sul potenziale terapeutico della molecola. La speranza e l’obiettivo è il miglioramento significativo della qualità di vita del paziente con la riduzione del rischio legato alla immunosoppressione”.
I vantaggi della procedura del trapianto di isole, ad oggi ancora a carattere sperimentale, sono evidenti ma l’ottimizzazione di questo processo è stata fino a oggi limitata da diversi fattori che riducono progressivamente la funzionalità delle isole trapiantate. In particolare, la risposta infiammatoria che si sviluppa nel Paziente nei giorni che seguono l’infusione di isole ha un’influenza drammatica sulla sopravvivenza delle stesse, riducendo del 50% la funzionalità nei primi 7 giorni. Inibendo la risposta infiammatoria, Reparixin potrebbe invece migliorare l’efficacia del trapianto.
About Reparixin
Reparixin è un inibitore del recettore CXCR1, recettore attivato nell’organismo dalla chemochina Interleuchina-8, che svolge un ruolo chiave nella risposta infiammatoria.
La molecola rappresenta il capostipite di una nuova classe di inibitori a basso peso molecolare in grado di modulare selettivamente l’attività del recettore con un meccanismo di azione allosterico. Un inibitore allosterico è in grado di congelare il recettore in una conformazione inattiva legandolo in un sito diverso da quello occupato dal ligando naturale (IL-8).
La caratterizzazione del meccanismo d’azione di Reparixin – effettuata in collaborazione con il gruppo di ricerca del Prof. Alberto Mantovani, uno dei massimi esperti mondiali nel campo della ricerca sulle chemochine – rappresenta un caposaldo nella ricerca di farmaci in grado di modulare l’attività di questa importante famiglia di recettori.
Il Diabete di Tipo 1 e il Trapianto di Isole
Si stima che in Italia circa 250.000 persone siano affette da diabete mellito di tipo 1. Ogni anno 84 nuovi casi ogni 1.000.000 di abitanti (circa 5.000 casi all’anno) vengono diagnosticati. L’incidenza, che ha una forte variabilità da regione a regione, è attualmente intorno a 12-13 casi per 100.000 persone anno ma è in preoccupante aumento, ponendo il diabete di tipo 1 come una delle prossime sfide sanitarie.
La cura definitiva del diabete di tipo 1 e di molti casi di diabete di tipo 2 risiede nella possibilità di provvedere una massa beta-cellulare sostitutiva capace di due fondamentali funzioni: rilevare i livelli di zucchero nel sangue e secernere livelli appropriati di insulina nel letto vascolare. Infatti, sia il diabete di tipo 1 che di tipo 2 hanno in comune un deficit della massa beta-cellulare seppur derivato da due eventi eziopatogenetici differenti (rispettivamente risposta autoimmune e insulino-resistenza). Al momento, l’unica terapia clinica disponibile in grado di sostituire la massa beta-cellulare nei pazienti diabetici è il trapianto di isole o il trapianto di pancreas. Il trapianto di isole ha ottenuto negli ultimi 10 anni un impressionante miglioramento dei risultati, potendo essere riconosciuto ora come un’opzione terapeutica in particolari sottogruppi di pazienti. Nel prossimo futuro è presumibile un ulteriore miglioramento della sua efficacia e quindi una sua più estensiva applicazione ai pazienti con labilità glicemica e ricorrenti ipoglicemie. Il valore di questa procedura risiede,inoltre,nella sua straordinarietà come modello di studio per i processi che regolano l’autoimmunità. Necessariamente l’esperienza accumulata in questi anni sarà la base per lo sviluppo clinico di qualsiasi terapia cellulare/tissutale o bioartificiale sarà proposta nel campo della sostituzione della funzione beta-cellulare nel paziente diabetico.
About Dompé
Dompé è una delle principali aziende biofarmaceutiche in Italia, focalizzata sullo sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative per malattie ad alto impatto sociale, spesso orfane di cura. Con sede in Italia, Dompé ha il proprio quartier generale a Milano e concentra il proprio impegno in Ricerca in aree con bisogni terapeutici ancora insoddisfatti quali il diabete giovanile, l’oftalmologia, e l’oncologia. Il polo industriale dell’Aquila (Abruzzo) ospita un impianto biotecnologico per la produzione di anticorpi monoclonali e sviluppa farmaci per il Primary Care destinati ai mercati internazionali di oltre 60 paesi nel mondo. Nel 2012, Dompé ha acquisito Anabasis, un’azienda biotech italiana che sviluppa farmaci innovativi a base di rhNGF (la cui scoperta ha valso il premio Nobel alla Professoressa Rita Levi Montalcini) per il trattamento di gravi patologie oculari attualmente prive di trattamenti efficaci.
Per maggiori informazioni: www.dompe.com
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