Fda riconosce lo status di farmaco orfano a nuova immunoterapia
L’Fda ha approvato la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) per una nuova immunoterapia conosciuta con la sigla DV-0100, sviluppata da DiaVacs per la terapia del diabete di tipo 1. Il farmaco è attualmente in fase II del suo sviluppo clinico.
La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco. In questo caso, DiaVacs avrà l’esclusività commerciale per il farmaco negli Stati Uniti per un periodo di 7 anni.
Il diabete di tipo 1 è dovuto a una reazione autoimmunitaria che distrugge le betacellule del pancreas dove viene prodotta l’insulina. Essendo l’insulina necessaria a far entrare il glucosio nelle cellule, la persona con diabete di tipo 1 deve assumerla dall’esterno e fare in modo di averne sempre la quantità giusta nel sangue.
DV-0100 ha dimostrato di bloccare la reazione autoimmunitaria che distrugge le betacellule del pancreas e di ripristinare la produzione di insulina da parte delle cellule del pancreas. La tecnologia di DiaVacs consiste nel prelevare le cellule dendritiche dal sangue del paziente e di modificarle attraverso l’uso di small interfering RNA. Le cellule modificate vengono poi utilizzate come vaccini e somministrate al paziente attraverso iniezioni sottocute. Le cellule vengono assorbite e trasportate ai linfonodi pancreatici dove inducono tolleranza immunologica.
La metodica ha dimostrato di essere efficace e sicura in modelli animali di diabete di tipo 1 e, in studi di fase I, ha mostrato di essere sicura anche nell’uomo fino a un periodo di 5 anni. I pazienti trattati in questi trial sono riusciti a produrre autonomamente insulina, anche dopo 10 anni di malattia. Dopo i primi risultati positivi, DiaVacs ha iniziato gli studi di fase II sulla nuova immunoterapia.
da PHARMASTAR
