Il Diabete in Pillole del Dr Andrea Scaramuzza – A quando la cura? Parte n. 2

Con questa Pillola si concludono gli approfondimenti da #ispad2023, e non poteva che essere dedicata alla sessione plenaria di sabato, un vero e proprio confronto fra immunoterapia e terapia cellulare su chi fra le due arriverà prima nella gara che porta alla cura. Come sempre vi offrirò le mie considerazioni, a partire dalla relazione di Lorenzo Piemonti.

1. So che qualche concetto l’ho già espresso, ma a volte come dicevano i latini ‘repetita iuvant’.
Dopo anni di prove e tentativi possiamo dire con discreta certezza di essere arrivati al fatidico ‘ultimo miglio‘, ma questo non significa né aver già trovato la cura, né che la strada ora sia in discesa.

2. Abbiamo frecce al nostro arco (il trapianto di pancreas dalla fine degli anni 60, il trapianto di isole dalla fine degli anni ’80) che sappiamo funzionare, anche se per un tempo limitato, e con la necessità di fare immunosoppressione. Nei registri internazionali si è arrivati anche a 20 anno post-trapianto, ma sono casi isolati e comunque serve l’immunosopressione.

3. Negli ultimi mesi si sono susseguiti i risultati di alcuni trial di sperimentazione tesi a ripristinare la funzione beta-cellulare negli esordi o a conservare la funzionalità residua. Successi si, ma per ora piuttosto limitati sia per Teplizumab, che per gli anti virali che per l’anti-ipertensivo Verapamil.
Che l’utilizzo combinato di questi diversi farmaci sia la chiave di volta? Forse, qualcuno ci ha pensato, dovrebbero partire a breve i trial di sperimentazione.

4. Meglio l’immunoterapia o la terapia cellulare? Claire Wirt è una ragazzina di 16 anni, dall’età di 9 in terapia con Teplizumab, quindi quasi 7 anni, perché a rischio di diabete tipo 1, che ad oggi non si è ancora manifestato. Brian Shelton, 64 anni, il primo uomo con diabete curato con cellule staminali embrionali beta secernenti, ad oggi con successo, ma con immunosoppressione. Entrambi sembrano funzionare, ma restano casi isolati.

5. L’ultimo miglio è iniziato. I primi pazienti italiani sono stati arruolati al San Raffaele e sono stati trattati con cellule staminali e immunosoppressione. Sono in fase di arruolamento i pazienti del trial senza immunosoppressione, che speriamo di vedere trattati presto. Le premesse ci sono e sono buone. Bisognerà vedere se senza immunosoppressione funziona. Se funzionerà saremo un pochino più vicini alla meta. Poi sarà una questione di risorse per rendere il trattamento accessibile a tutti coloro che ne potranno beneficiare. Ma l’ottimismo è d’obbligo e questo non significa sperare senza presupposti, ma esattamente il contrario.