MonoRAPA Trial: parte una speranza per chi ha il diabete almeno da 5 anni
Parte lo studio MonoRAPA, volto a cercare di far ripartire le cellule producenti l’insulina in pazienti con una storia di diabete di tipo 1 da almeno 5 anni.
Chiunque fosse interessato a partecipare può farlo sottomettendo i suoi dati attraverso il link web. Lo studio ha delle caratteristiche di estrema innovazione, poiché per la prima volta si va a trattare una popolazione non all’esordio della malattia ma dopo una lunga storia di diabete di tipo 1. In fatti questo studio è condotto per verificare l’ipotesi che le cellule beta residue nei pazienti con diabete di tipo 1 di lunga data possono svolgere un ruolo importante come potenziale fonte di rinnovata funzione secretoria d’insulina. Detto con uno slogan l’idea è che “non tutto è perduto” anche dopo anni di malattia. Il razionale di quest’approccio nasce dalla nostra osservazione pubblicata che la funzione beta cellulare può essere recuperata nei pazienti con diabete di tipo 1 di lunga durata sottoposti a monoterapia con rapamicina (Diabetologia 2011, 54:433-9). Questa prima osservazione è stata recentemente suffragata da diversi altri dati che hanno dimostrato come le cellule beta sopravvivono per un lungo periodo dopo la diagnosi di diabete di tipo 1 e che il pancreas ha una capacità sottovalutata di recupero funzionale.
Tutti questi studi sono però osservazionali o retrospettivi, cioè elaborazioni fatte su dati ottenuti non specificatamente con l’intenzione di dimostrare il recupero della funzione beta cellulare. Per questo motivo abbiamo disegnato lo studio MonoRAPA. L’obiettivo è di indagare se una terapia con un farmaco denominato rapamicina più o meno associato a un secondo farmaco denominato vildagliptin (inibitore di DPP-4) è in grado di ripristinare la funzione delle cellule beta.
Lo studio sarà prospettico, randomizzato, monocentrico, in doppio cieco, controllato con placebo. Questo significa che né il paziente né il medico saprà se e quale paziente sta ricevendo il principio attivo. In termini di probabilità su tre pazienti arruolati 1 paziente riceverà il placebo, un paziente riceverà un farmaco attivo, un paziente riceverà entrambi i farmaci attivi. Il trattamento ha una durata complessiva di tre mesi e i farmaci saranno assunti per bocca. Lo studio sarà effettuato solo su sessanta pazienti come primo passo, ed è stato registrato nella banca dati ClinicalTrials.gov dell’U.S. National Institutes of Health con il codice NCT02803892.
Le caratteristiche per essere candidabili, oltre che essere maggiorenni, è di avere il diabete mellito di tipo 1 da almeno cinque anni.
Lo studio non è finanziato da nessuna casa farmaceutica ed è stato reso possibile grazie al contributo del Ministero della Salute (RF-2011- 02346959) e di Fondazione Italiana Diabete Onlus.
Potenziali ricadute dello studio. Se il nostro risultato precedente (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21046356) sarà riprodotto in questo studio prospettico questo trattamento di breve durata potrebbe essere utilizzata immediatamente per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1 con elevata instabilità glicemica e ipoglicemie gravi inavvertite per cui al momento l’unica cura disponibile è un’immunosoppressione più aggressiva in combinazione con il trapianto allogenico d’isole pancreatiche. In caso d’identificazione di una popolazione in cui questo trattamento di breve durata sia in grado di ripristinare una secrezione di C-peptide residua sopra la soglia ritenuta associata con esito clinico superiore in relazione al rischio d’ipoglicemie e microangiopatia, questa strategia potrà essere presa in considerazione come una strategia complementare per il trattamento del diabete di tipo 1. Nei pazienti più giovani e in una fase precedente l’esordio della malattia, questo trattamento di breve durata potrebbe essere preso in considerazione qualora si riveli efficace nei pazienti con già esordio di diabete di tipo 1.
