Nasce dall’Italia il nuovo progetto internazionale PREME T1D- Parents’ peRspectives on disEase-Modifying thErapy in t1D –

Pubblicato il di

Il lancio di iniziative per lo screening per il Diabete di tipo 1 (DT1) in diversi Paesi del mondo sta cambiando il modo in cui affrontiamo questa malattia. L’Italia, in virtù della legge n.130 del 15 Settembre 2023, è diventata la prima nazione al mondo ad approvare lo screening nazionale esteso a tutta la popolazione pediatrica sia per il DT1 che per la celiachia. Lo screening, tramite l’individuazione di anticorpi specifici per il DT1, permetterà di individuare precocemente bambini e adolescenti in una fase precoce della malattia (stadio 1 e stadio 2 del DT1)1.

Contestualmente, negli ultimi anni sono stati condotti numerosi studi di prevenzione secondaria atti a valutare l’efficacia di nuove terapie in grado di modificare il decorso naturale della malattia agendo sul sistema immunitario per ritardarne l’insorgenza2. Nel 2022, l’agenzia del farmaco statunitense (Food and Drug Administration) ha approvato l’utilizzo del Teplizumab, anticorpo monoclonale anti-CD-3, nei soggetti di età superiore a 8 anni diagnosticati allo stadio 2 del DT1. E’ stato dimostrato come la somministrazione endovenosa per 14 giorni consecutivi di questo farmaco può modificare il decorso del DT1 ritardandone la diagnosi clinica fino a 32 mesi3. Tuttavia, da uno studio monocentrico italiano pubblicato nel gennaio 2024, è emerso che soltanto una bassissima percentuale dei genitori di bambini con DT1, fosse a conoscenza dell’esistenza del Teplizumab, con conseguente scarsa fiducia sull’utilizzo di questa nuova terapia4. Sulla scorta di questa esperienza, il Dott. Stefano Passanisi dell’UOS di Diabetologia Pediatrica di Messina e la Dott.ssa Claudia Piona del Centro Regionale di Diabetologia Pediatrica di Verona, entrambi membri del gruppo Jenious – giovani ricercatori dell’ISPAD (International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes) hanno sviluppato, con il prezioso supporto di #dedoc° and INNODIA INPACT, il progetto PREME T1D- Parents’ peRspectives on disEase-Modifying thErapy in t1D. Lo scopo del progetto è quello di indagare, attraverso un breve questionario, le prospettive dei genitori/caregivers di bambini, adolescenti e giovani affetti da DT1 in tutto il mondo riguardo al potenziale utilizzo di nuovi farmaci che possono modificare il decorso della malattia, come il Teplizumab. La survey, ufficialmente lanciata nel giugno 2024, è stata tradotta in 12 diverse lingue per permettere una diffusione capillare in tutto il mondo. I dati, raccolti in forma anonima, saranno utilizzati a scopo di ricerca per ottenere dei risultati utili a migliorare la conoscenza e la fiducia dei genitori/caregivers dei bambini, adolescenti e giovani affetti da DT1 riguardo nuove terapie in grado di modificare il decorso naturale del DT1, oltre che stimolare i ricercatori e le agenzie di regolamentazione verso una maggiore attenzione alle prospettive e ai bisogni dei pazienti con DT1 e delle loro famiglie nell’ambito della ricerca e dell’approvazione dei nuovi farmaci per la prevenzione secondaria. 

I genitori/caregivers di uno o più bambini affetti da DT1, sono pertanto invitati a compilare il questionario del progetto PREME-T1D e a diffonderlo alle associazioni di aiuto a bambini e giovani con DT1 utilizzando il seguente link

 

https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLSc1_DemUlcTGsyi34wNtXZQVM-iX3zWVN7hu4W0l1B94pRD8g/viewform

 

 

 

1 Besser REJ, Bell KJ, Couper JJ, Ziegler A, Wherrett DK, Knip M, et al. ISPAD Clinical Practice Consensus Guide-lines 2022: Stages of type 1 diabetes in children and ado-lescents. Pediatr Diabetes. 2022 Dec; 23(8):1175-1187.

2 Felton JL, Griffin KJ, Oram RA, Speake C, Long SA, Onengut-Gumuscu S, et al. Disease-modifying therapies and features linked to treatment response in type 1 diabetes prevention: a systematic review. Commun Med (Lond). 2023 Oct 5;3(1):130.

3 Herold KC, Gitelman SE, Gottlieb PA, Knecht LA, Ray-mond R, Ramos EL. Teplizumab: A Disease-Modifying Therapy for Type 1 Diabetes That Preserves β-Cell Func-tion. Diabetes Care. 2023 Oct 1; 46(10):1848-1856.

4 Bombaci B, Passanisi S, Pecoraro M, Sorrenti L, Papa M, Salzano G, Lombardo F. Use of teplizumab in children and adolescents at risk of type 1 diabetes: perspectives of parents and caregivers from an Italian Pediatric Diabetes Center. Acta Diabetol. 2024 May;61(5):635-642.