Vertex ha interrotto lo studio con cellule staminali senza immunosoppressione
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato il completamento dell’arruolamento e del dosaggio per le parti A e B del suo studio di Fase 1/2 per VX-264.
Nonostante la terapia sia stata ben tollerata, i dati di efficacia hanno indicato che non ha soddisfatto le aspettative, portando alla decisione di non far progredire VX-264 verso ulteriori studi clinici.
La Parte B dello studio mirava a valutare la sicurezza e il cambiamento nel picco di peptide C durante un test di tolleranza al pasto misto al Giorno 90. Mentre l’endpoint di sicurezza è stato raggiunto, i risultati di efficacia non hanno dimostrato il beneficio necessario, poiché gli aumenti del peptide C non erano ai livelli richiesti. Vertex prevede di condurre ulteriori analisi dei dispositivi espiantati per ottenere una comprensione più approfondita dei risultati.
La Parte B dello studio mirava a valutare la sicurezza e il cambiamento nel picco di peptide C durante un test di tolleranza al pasto misto al Giorno 90. Mentre l’endpoint di sicurezza è stato raggiunto, i risultati di efficacia non hanno dimostrato il beneficio necessario, poiché gli aumenti del peptide C non erano ai livelli richiesti. Vertex prevede di condurre ulteriori analisi dei dispositivi espiantati per ottenere una comprensione più approfondita dei risultati.
Al contrario, l’altra terapia di Vertex per il diabete tipo 1, zimislecel (precedentemente VX-880), sta progredendo positivamente. La parte di Fase 3 dello studio di Fase 1/2/3 per zimislecel è sulla buona strada per completare l’arruolamento e il dosaggio entro la prima metà del 2025, con piani per presentare richiesta di autorizzazione alla commercializzazione nel 2026.
Se approvato, zimislecel potrebbe servire circa 60.000 persone con diabete tipo 1 grave negli Stati Uniti e in Europa.
Vertex continua inoltre a esplorare ulteriori approcci immunoprotettivi in fase di ricerca per il diabete tipo 1, mirando a ridurre o eliminare la necessità di regimi immunosoppressivi standard. Questi includono regimi immunosoppressivi alternativi, terapie con cellule delle isole derivate da cellule staminali ipoimmuni modificate geneticamente e nuovi dispositivi di incapsulamento per le cellule delle isole.
Dr Andrea Scaramuzza Responsabile Endocrinologia, Diabetologia & Nutrizione Pediatrica presso ASST di Cremona
